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干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案征求意見
根據(jù)國務(wù)院《關(guān)于深化中央財政科技計劃（專項、基金等）管理改革的方案》總體要求，科技部將會同有關(guān)部門，啟動國家重點研發(fā)計劃“干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”重點專項試點工作。
目前，“干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”重點專項已進入實施方案編制階段。實施方案主要包括重點專項實施的重要性、發(fā)展趨勢、現(xiàn)有基礎(chǔ)、總體目標、主要任務(wù)等。現(xiàn)就重點專項實施方案（征求意見稿，見附件）向社會征求意見和建議，請發(fā)電子郵件至gxbyj@most.cn，反饋截止日期為2015年3月5日。
科技部將會同有關(guān)部門和專家，認真研究收到的意見和建議，修改完善干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案。
國家重點研發(fā)計劃干細胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案
（征求意見稿）
一、意義和必要性
干細胞是能自我更新、高度增殖的一類細胞，可以進一步分化成為各種不同的組織細胞，干細胞研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用為許多重大疾病的有效治療提供了新的思路和工具，具有巨大的社會效益和經(jīng)濟效益。干細胞不僅可以用于組織器官的修復(fù)和移植治療，還將促進基因治療、基因組與蛋白質(zhì)組研究、系統(tǒng)生物學(xué)研究、發(fā)育生物學(xué)研究、新藥開發(fā)與藥效、毒性評估等領(lǐng)域的發(fā)展。目前，干細胞研究及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已經(jīng)成為各國政府、科技和企業(yè)界高度關(guān)注和大力投入的重要研究領(lǐng)域，成為代表國家科技實力的戰(zhàn)略必爭領(lǐng)域。
盡管中國在干細胞研究領(lǐng)域已經(jīng)取得了長足的進步，獲得了一批創(chuàng)新性研究成果，但在干細胞基礎(chǔ)理論、核心技術(shù)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面與美國等發(fā)達國家還存在一定差距，亟需國家在干細胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面持續(xù)加強投入與布局，整體提升我國在干細胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的核心競爭力。、
二、國內(nèi)外現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢
干細胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生命科學(xué)與生物技術(shù)研究的前沿和制高點，具有重要的科學(xué)意義和廣闊的應(yīng)用前景。近年來，干細胞研究取得了許多重要成果，干細胞調(diào)控的基本原理不斷豐富，相關(guān)技術(shù)不斷更新，臨床轉(zhuǎn)化成果逐步涌現(xiàn)，論文和專利數(shù)量逐年上升。干細胞移植在治療神經(jīng)、血液、及自身免疫疾病等方面已經(jīng)取得了一系列進展，逐漸呈現(xiàn)出兩個明顯的態(tài)勢：一是干細胞的基礎(chǔ)研究逐步深入，包括細胞命運調(diào)控、功能細胞獲得、組織工程器官再造相關(guān)機理研究需求日益迫切；二是干細胞研究成果的轉(zhuǎn)化步伐正在日益加快，一批干細胞相關(guān)產(chǎn)品已經(jīng)進入臨床實驗，甚至已經(jīng)上市，但是，規(guī)?；母杉毎D(zhuǎn)化應(yīng)用在臨床上尚未實現(xiàn)。因此，系統(tǒng)化的干細胞基礎(chǔ)研究、研究成果的產(chǎn)業(yè)化和臨床轉(zhuǎn)化研究亟待加強。
我國在干細胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過多年發(fā)展，已經(jīng)在細胞重編程、干細胞技術(shù)、特色性動物資源等領(lǐng)域打下了良好的基礎(chǔ)，干細胞領(lǐng)域論文與專利在國際上排名大幅提升，但在干細胞轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域的核心技術(shù)與成果略顯不足，目前尚無規(guī)范化的干細胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和干細胞相關(guān)產(chǎn)品面世。隨著社會的發(fā)展，人類對干細胞及相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以臨床應(yīng)用為目標的干細胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究已經(jīng)成為未來發(fā)展的瓶頸和新的研究熱點。我國應(yīng)憑借已具備的基礎(chǔ)、人才與資源優(yōu)勢，合理布局干細胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究，大力發(fā)展干細胞基礎(chǔ)研發(fā)、技術(shù)、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)，使我國能夠占據(jù)干細胞基礎(chǔ)研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用的制高點，進一步增強我國在相關(guān)領(lǐng)域的國際競爭能力。
三、現(xiàn)有工作基礎(chǔ)
在干細胞及轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究領(lǐng)域，我國的起步較早，在《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006～2020年）》等重要規(guī)劃對干細胞研究及相關(guān)的細胞治療作了重要戰(zhàn)略部署。通過973計劃、863計劃、國家重大科學(xué)研究計劃、支撐計劃、國家自然科學(xué)基金、中國科學(xué)院戰(zhàn)略先導(dǎo)專項等科技規(guī)劃和項目，對干細胞的基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)和資源平臺建設(shè)給予了大力支持，取得了一批標志性成果。目前，我國干細胞領(lǐng)域的論文數(shù)量排名國際第2位，一批研究機構(gòu)進入了國際研究機構(gòu)前20位，其中中國科學(xué)院排名國際研究機構(gòu)的第4位；申請并獲得了一批國家專利和國際專利，專利數(shù)量已經(jīng)排名國際第3位，國際專利授權(quán)排名第6位。
我國已經(jīng)在干細胞領(lǐng)域建立了良好的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化平臺，培養(yǎng)和引進了高水平的干細胞研究梯隊，初步具有國家層面的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)和政策規(guī)范方面的保障，并依托這些基礎(chǔ)在一些干細胞領(lǐng)域取得世界領(lǐng)先的研究成果，為我國干細胞研究的進一步發(fā)展奠定了堅實的基礎(chǔ)。
四、目標及主要任務(wù)
（一）總體目標
凝聚優(yōu)勢力量，重點針對干細胞發(fā)生，發(fā)育和形成功能細胞過程中的重要科學(xué)問題，深入開展干細胞、生物材料、組織工程、生物人工器官，以及干細胞與疾病發(fā)生等方面的基礎(chǔ)研究、應(yīng)用基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化開發(fā)。整體提升我國干細胞及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的實力，加快科研成果的應(yīng)用。
（二）重點任務(wù)
1. 多能干細胞干性維持機制。研究譜系發(fā)育機制，重點關(guān)注發(fā)育過程中的譜系標記、細胞類型轉(zhuǎn)換的分子模型與基因調(diào)控模式。
2. 組織干細胞的獲得及功能。針對神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟生殖等重要系統(tǒng)，發(fā)現(xiàn)并分離具有重建能力的成體干細胞，揭示機體穩(wěn)態(tài)維持機制，建立細胞標記、分離等技術(shù)體系。
3. 干細胞定向分化及細胞轉(zhuǎn)分化機制。建立干細胞大規(guī)模培養(yǎng)、向特定譜系定向分化和轉(zhuǎn)分化獲得特定功能細胞的技術(shù)體系；建立譜系標記與分離純化的技術(shù)手段。
4. 干細胞的體內(nèi)功能與作用機制。探討移植細胞與組織環(huán)境相互作用，免疫耐受與免疫調(diào)節(jié)機制，明確移植細胞的作用機制。
5. 基于干細胞的器官再造。利用干細胞體內(nèi)外分化特性，結(jié)合智能生物材料、組織工程、胚胎工程，實現(xiàn)神經(jīng)、肝臟、腎臟、生殖系統(tǒng)等組織、器官再造。
6. 干細胞資源庫。針對中國人群，建立具有代表性的干細胞相關(guān)的樣本庫及疾病資源庫；構(gòu)建病人來源的多能干細胞系，開展高通量藥物篩選和基因治療研究。
7. 干細胞臨床前評估。建立包括非人靈長類模型在內(nèi)的人類疾病動物模型，并應(yīng)用動物模型開展干細胞移植的安全性、有效性的長期評價。
8. 干細胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。研發(fā)干細胞治療方法，獲得能夠調(diào)控干細胞增殖、分化和功能的關(guān)鍵技術(shù)，推動干細胞在神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟、生殖等領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。
（三）實施年限
2015-2020年
五、組織實施方式與保障措施
充分利用已經(jīng)建立的資源平臺、研究系統(tǒng)、科研團隊，加強資源信息共享，促進學(xué)科交叉融合，提高科技資源的合理配置和高效利用。加強干細胞基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的銜接，統(tǒng)籌全國干細胞基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的協(xié)調(diào)發(fā)展，促進系統(tǒng)性、原創(chuàng)性重大產(chǎn)出和高效的成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化。
進一步增加項目的目標導(dǎo)向性，針對不同類型的項目，試行委托、公開招標、定向招標，并建立相應(yīng)的分類評價體系。
六、效益與風(fēng)險分析
通過專項的實施，可以進一步增強我國在干細胞基礎(chǔ)研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力，全面提升我國在干細胞領(lǐng)域的國際競爭力，培養(yǎng)干細胞及其轉(zhuǎn)化研究的人才隊伍，為我國干細胞產(chǎn)業(yè)的良性發(fā)展奠定基礎(chǔ)。
由于基礎(chǔ)研究相對滯后，干細胞研究與應(yīng)用目前存在很大的不確定性。專項的實施，必須嚴格按照國際相關(guān)標準、國內(nèi)干細胞現(xiàn)有政策進行干細胞醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化研究，需要加強干細胞技術(shù)的規(guī)范性、安全性，從細胞來源、細胞制備、細胞移植臨床應(yīng)用等各方面降低技術(shù)風(fēng)險，促進行業(yè)的規(guī)范發(fā)展。
